Oltre due milioni di persone nel mondo affrontano la sclerosi multipla (SM), una patologia che danneggia il sistema nervoso e può influire sul movimento, sulla vista e sul pensiero.
Nonostante esistano trattamenti per ridurre la frequenza e la gravità degli attacchi di SM, molti pazienti sviluppano una variante più avanzata chiamata SM secondariamente progressiva. Attualmente, pochi trattamenti sono disponibili per questa fase avanzata e non esistono farmaci specifici approvati.
Recenti indagini suggeriscono che l’impiego delle cellule staminali, cellule fondamentali del corpo, potrebbe offrire un beneficio nell’affrontare questa condizione. Questo coinvolge il trapianto di cellule staminali cerebrali, in grado di trasformarsi in diverse altre tipologie cellulari cerebrali e potenzialmente riparare quelle danneggiate dalla SM.
Il nostro nuovo studio mostra i risultati promettenti di una prima fase di studio condotta su 15 pazienti affetti da SM secondariamente progressiva, sottoposti all’iniezione diretta di cellule staminali cerebrali.
Queste cellule sono state ottenute da un singolo feto abortito e accuratamente selezionate per assicurare un serbatoio di cellule sicuro e praticamente illimitato per il trapianto.
Prima dell’intervento, i partecipanti sono stati valutati per tre mesi per misurare il livello di disabilità e l’attività della malattia. La maggior parte dei pazienti presentava livelli elevati di disabilità, con molti dipendenti da una sedia a rotelle.
Abbiamo testato quattro dosi di cellule staminali cerebrali in combinazione con farmaci immunosoppressori per evitare il rigetto del trapianto. I pazienti non hanno mostrato eventi avversi gravi nei 12 mesi successivi al trattamento, sebbene siano stati registrati alcuni effetti collaterali temporanei, come sintomi influenzali e infezioni respiratorie.
Durante lo studio, non sono stati segnalati sintomi di recidive della SM né un significativo deterioramento motorio o cognitivo, come ci si aspetterebbe senza trattamento.
Un’analisi avanzata ha rilevato un’associazione tra dosi più elevate di cellule staminali e una riduzione del volume cerebrale. Questi effetti sono stati simili a quelli osservati con farmaci potenti utilizzati nella SM precoce, suggerendo un ruolo potenziale delle cellule nel prevenire l’infiammazione e il gonfiore cerebrale.
Nella SM, il sistema immunitario attacca la mielina, il rivestimento delle fibre nervose, compromettendo la comunicazione cerebrale e spinale. Le nostre ricerche precedenti su topi hanno dimostrato che le cellule staminali cerebrali possono ridurre l’infiammazione e potenzialmente riparare i danni causati dalla SM.
Inoltre, queste cellule possono influenzare il metabolismo e riconfigurare le cellule immunitarie del cervello.
Il nostro studio ha analizzato le modifiche nel metabolismo cerebrale indotte dal trattamento con le cellule staminali. Le analisi mostrano alterazioni persistenti nei livelli di alcune molecole coinvolte nella produzione di energia cellulare.
Sebbene questi risultati siano promettenti, sono basati su un campione ristretto e su pazienti in trattamento immunosoppressivo. Sono necessarie ulteriori indagini per confermare questi dati. Tuttavia, questo studio offre la prima evidenza che il trapianto di cellule staminali cerebrali direttamente nel cervello è sicuro e potenzialmente efficace per pazienti con SM secondariamente progressiva.
Ulteriori ricerche saranno necessarie per confermare e ampliare questi risultati, ma questo studio apre la strada a nuove possibilità terapeutiche per affrontare le fasi avanzate della sclerosi multipla.